Por Manuel A. Pérez Saavedra*
Las terapias avanzadas (la terapia génica, la terapia celular y la ingeniería de tejidos) son, en opinión de muchos, el futuro de la medicina. Por ejemplo, cánceres que no respondían a ningún tratamiento hoy pueden remitir con una infusión de linfocitos modificados. Este puede ser un cambio de paradigma terapéutico, y Chile no debiera quedar al margen de él.
Para que ese futuro llegue, sin embargo, se necesitan al menos dos condiciones. Por un lado, capacidad técnica y, por la otra, habilitación regulatoria. La primera parece estar tomando forma. Clínica Alemana anunció en julio de este año la construcción del primer laboratorio de producción de CAR-T del país, con miras a iniciar un ensayo clínico en pacientes con linfoma refractario (The Clinic, 2026). Es una noticia auspiciosa pues confirma que existe en Chile la capacidad clínica y científica para desarrollar estas terapias. El desafío hoy, entonces, más que tecnológico parece ser normativo.
El Ministerio de Salud dio este año un paso en esa dirección. A principios de año sometió a consulta pública la Norma Técnica N257 sobre terapias avanzadas. Es una buena noticia que el debate regulatorio se abra y corresponde esperar con atención el resultado de ese proceso. Mientras tanto, conviene adelantar algunas ideas que, a nuestro juicio, debieran orientarlo.
La primera es entender de dónde viene el concepto mismo de “terapia avanzada”. No nació de una propiedad biológica compartida por estos tratamientos, sino de un problema regulatorio. Con el avance de la medicina, tres actividades científicas distintas —la terapia génica, la terapia celular y la ingeniería de tejidos— convergieron en una misma dificultad. Ninguna encajaba bien en los marcos regulatorios vigentes y demandaban una solución ad hoc. Europa respondió acuñando la categoría de “medicamento de terapia avanzada” para darles, a las tres, un marco común. Así entonces, el término agrupó realidades distintas no tanto por su naturaleza, como si fueran la misma cosa, sino porque planteaban la misma necesidad regulatoria.
La necesidad se satisfizo, tanto en Europa como en Estados Unidos, extendiendo a las terapias avanzadas el régimen del medicamento farmacéutico biológico, con ciertas adecuaciones. Chile no ha sido la excepción: la norma técnica N247 sigue, en lo sustancial, ese mismo camino.
Pero compartir un problema no prejuzga la respuesta. Es decir, la solución regulatoria no tenía por qué ser idéntica para las tres actividades. Y la experiencia comparada permite apreciar, al menos, dos importantes desafíos que ha debido de enfrentar la regulación.
El primer desafío es distinguir el acto médico del medicamento. No toda terapia avanzada que manipula material biológico humano es, por definición, un producto farmacéutico que circula en el mercado. Bien puede ser un procedimiento clínico ejecutado por un equipo de salud sobre un paciente determinado, sin que exista un producto farmacéutico independiente de ese acto clínico o del paciente. Así puede ocurrir en caso de terapias autólogas o personalizadas. Tratar como medicamento algo que es sustancialmente clínico tiene consecuencias para el acceso al tratamiento.
El segundo desafío es identificar con precisión el objeto que se regula. El caso de las terapias CAR-T es elocuente. En estas terapias, se extraen linfocitos T del propio paciente —las células de su sistema inmune encargadas de atacar amenazas— y se les modifica genéticamente para que reconozcan y ataquen las células cancerosas. Esa modificación se logra mediante un vector viral, modificado en laboratorio, que se usa como vehículo para insertar en el linfocito el material genético que le enseña a reconocer al tumor. Una vez modificadas, esas células se multiplican y se reinfunden al paciente. Pues bien, lo que hoy se somete a régimen de medicamento es, en rigor, ese vector viral. En este escenario, cabe preguntarse si ese vector es, por sí mismo, un medicamento, o si es más bien un insumo —una materia prima fundamental— dentro de un proceso clínico más amplio que es la terapia CAR-T completa. Nótese que esta pregunta es relevante ya sea que se trate de una terapia CAR-T autóloga o alogénica.
Ambos desafíos sugieren que quizá lo más sensato no sea regular todas las terapias avanzadas como si fueran una misma actividad. La literatura especializada documenta las consecuencias que se siguen de regulaciones que no capturan la realidad. En particular, distintas publicaciones muestran como una regulación que aplica el régimen del medicamento a una actividad que es, en su naturaleza, clínica, puede encarecer la oferta y limitar el acceso de los pacientes (ver Coppens et al., 2020; Trias et al., 2022; Verbeken et al., 2025; Contreras et al, 2026).
Chile tiene la oportunidad de aprender de la experiencia comparada y dar un paso innovador. Esto no supone que el país deba construir para el mundo, desde cero, una nueva regulación para todas las terapias avanzadas. Bien podemos ser selectivos en la innovación. Una política regulatoria estratégica permitiría identificar aquellas terapias que en Chile estamos en mejor posición de desarrollar y darle a estas la regulación que necesitan para florecer. De este modo, la regulación sería un instrumento para que estas terapias lleguen a quienes las necesitan, y no solo una condición que la ciencia deba satisfacer para traducirse en práctica clínica.
*Por Manuel A. Pérez Saavedra
Portia Consultores
Coppens, D. G. M., Gardarsdottir, H., De Bruin, M. L., Meij, P., Leufkens, H. G. M., & Hoekman, J. (2020). Regulating advanced therapy medicinal products through the Hospital Exemption: An analysis of regulatory approaches in nine EU countries. Regenerative Medicine, 15(8), 2015–2028.
Trias, E., Juan, M., Urbano-Ispizua, A., & Calvo, G. (2022). The hospital exemption pathway for the approval of advanced therapy medicinal products: An underused opportunity? The case of the CAR-T ARI-0001. Bone Marrow Transplantation, 57, 156–159.
Verbeken, G., Convents, L., Delmotte, N., Draye, J. P., Jennes, S., Vanderkelen, A., et al. (2025). Current state-of-play of the EU Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) field, with an emphasis on Belgian human cell and tissue products. Wound Repair and Regeneration, 33, Artículo e70039. https://doi.org/10.1111/wrr.70039
Jorge Contreras, Lauren Herschbein, Nimisha Mathur, Monica L. Guzman, Access to CAR-T therapy in Latin America: Barriers, gaps, and pathways forward, Seminars in Immunology, Volume 82, 2026, 102029, ISSN 1044-5323, https://doi.org/10.1016/j.smim.2026.102029
